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ONPATTRO (Patisiran) Aprovado nos EUA

Alnylam anuncia aprovação do FDA de um RNAi terapêutico, o ONPATTRO ™ (patisiran) para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada por transtirretina em adultos

- Primeiro e único tratamento aprovado pela FDA disponível nos Estados Unidos para esta indicação 

- ONPATTRO mostrado para melhorar a polineuropatia em relação ao placebo, com reversão do comprometimento da neuropatia em comparação com os valores basais na maioria dos pacientes -

- Melhoria das Medidas Especificadas de Qualidade de Vida e Carga da Doença Demonstrada em Diversas Populações Globais de Pacientes -

CAMBRIDGE, Massachusetts - (BUSINESS WIRE) - Ago. A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), líder mundial em terapia de RNAi, anunciou hoje que a Food and Drug Adminstration dos Estados Unidos (FDA) aprovou a injeção do complexo lipídico ONPATTRO ™ (patisiran), um produto do tipo de interferência de RNA (RNAi) terapêutico, para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR) em adultos. O ONPATTRO é o primeiro e único tratamento aprovado pela FDA para esta indicação. A amiloidose hATTR é uma doença rara, hereditária, rapidamente progressiva e potencialmente fatal, com uma constelação de manifestações. Além da polineuropatia, a amiloidose hATTR pode levar a outras deficiências significativas, incluindo diminuição da deambulação com a perda da capacidade de andar sem ajuda, uma qualidade de vida reduzida e um declínio no funcionamento cardíaco. No maior estudo controlado da amiloidose por hATTR, o ONPATTRO demonstrou melhorar a polineuropatia - com reversão do comprometimento da neuropatia na maioria dos pacientes - e melhorar uma medida composta de qualidade de vida, reduzir os sintomas autonômicos e melhorar as atividades da vida diária. « Voltar